Italian Trade Commission Trade Promotion Section of the Consulate General of Italy
Stato delle biotecnologie negli Stati Uniti Maggio 2010
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Indice 1)
Presentazione del settore ........................................................................... 3 a. Dati del 2009 ............................................................................................. 3 b. Distribuzione nei settori delle scienze della vita - biotecnologia, ecotecnologia e agricoltura....................................................................... 11 c. Distribuzione geografica....................................................................... 14 d. Distretti industriali biotech ..................................................................... 16 e. Struttura e caratteristiche delle società ............................................. 19 f. Investimenti in capitale di rischio......................................................... 19 2) Quadro istituzionale e politiche adottate dal governo ...................... 22 a. Istituzioni governative - National Institutes of Health (NIH) .............. 22 b. Politiche, strategie, programmi per lo sviluppo del settore............. 23 c. Normative................................................................................................ 28 d. Finanziamenti.......................................................................................... 30 3) Ricerca e Sviluppo..................................................................................... 34 a. Infrastrutture per la ricerca e l’innovazione tecnologica:............... 34 b. Principali aree di ricerca ....................................................................... 36 c. Sistema di coordinamento fra imprese e ricerca scientifica, dai finanziamenti al mercato ............................................................................. 38 4) Tendenze future dello sviluppo negli USA.............................................. 40 5) Link Utili .....................................................................................................42
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1) Presentazione del settore a. Dati del 2009 Esistono diverse definizioni di biotecnologia, ma nell'accezione più generale essa è considerata l'utilizzo di organismi viventi per creare materie prime. Tuttavia, quando oggi si parla di biotecnologie, ci si riferisce in genere all'impiego di organismi viventi da utilizzare nella cura delle malattie. L'industria biotecnologia è nata negli Stati Uniti grazie all'impulso di alcuni eventi fondamentali: innanzitutto nel 1976 viene fondata la Genentech in seguito alla scoperta e all'utilizzo della tecnologia del DNA ricombinante; quindi nel 1980 la Corte suprema statunitense decide di concedere incentivi alle società biotecnologiche per far sì che i materiali biologici venissero brevettati. Dalla nascita della biotecnologia gli USA hanno continuato ad investire nell'innovazione e nello sviluppo, e oggi sono considerati il leader mondiale di questo settore. Nonostante la flessione dell'economia, vengono comunque fondate nuove imprese e gli investitori continuano ad interessarsi a questo settore relativamente giovane che si ritiene possa liberare l'umanità dalla malattia.1 Nei 30 anni dalla nascita del settore si è registrato un aumento del numero delle società. Al 31 dicembre 2008 esistevano 1.754 società biotecnologiche con 128.200 dipendenti negli USA, di cui 371 quotate in borsa. Nel mondo esistevano 4.717 società biotecnologiche, di cui 776 quotate in borsa, con 200.760 dipendenti, in calo rispetto all'anno precedente.2 Ma che cosa succede con la flessione economica del 2009?
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http://www.answers.com/topic/history-of-biotechnology-and-genetic-engineering Ernst and Young, Beyond borders - Global biotechnology report 2009.
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Figura 1: Burrill Select vs. Dow Jones Industrial Average, NASDAQ e Standard & Poor’s, 20093
Una ripresa provvisoria. Dopo un'ulteriore flessione del mercato azionario USA nel primo trimestre, l'anno 2009 ha fatto registrare una ripresa lenta ma costante. In larga misura l'andamento a V del grafico delle azioni biotech, caratterizzato da un crollo seguito dalla ripresa, riflette quanto avvenuto nei mercati finanziari generali.4 Nonostante il rapporto prezzo/utili delle grandi società abbia continuato a contrarsi nel 20095, nel complesso i mercati statunitensi sono cresciuti, in marzo già del 50% secondo gli indici Dow Jones e S&P 500.6 Alla fine dell'anno il Dow Jones ha chiuso a +19%, l'indice S&P a +24%, segnando la prestazione migliore dal 2003, e il Nasdaq addirittura a +45% (figura 1).7 Se da un lato il valore di tre importanti società biotech americane (Amgen, Genzyme e Cephalon) è diminuito, dall'altro il valore delle azioni delle società a piccola e media capitalizzazione è aumentato. È inoltre interessante sottolineare che le società di medicina personalizzata hanno attirato l'interesse degli investitori.8 Complessivamente le azioni dell'industria biotecnologica sono state scambiate a un prezzo superiore rispetto a quelle dell'industria farmaceutica, e molte società a piccola e media capitalizzazione hanno ottenuto ottimi risultati. Questa prestazione riflette la percezione che l'opinione pubblica ha dell'industria farmaceutica e la fiducia e speranza generali nei confronti della molto più recente industria biotecnologica. Considerando le società biotech con capitalizzazione di mercato uguale o superiore a 40 milioni di dollari e ultimo costo azionario uguale o superiore a 1 dollaro, le azioni di 55 società sono aumentate di più del 50% nel 2009, 40 sono cresciute di più del 100% e 15 hanno conosciuto un incremento compreso tra il 50 e il 99%. Solo sette società hanno fatto registrare una perdita superiore al 50%.9 Il numero di società quotate in borsa è diminuito rispetto al 2008, soprattutto tra le società biotech a piccola capitalizzazione (tabella 1).10
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. S. Burrill in “Biotechnology in Italy: The Financial Perspective”, Blossom & Company, 2010. 5 Deutsche Bank: Getting ready for 2010; 8 gennaio 2010, videoconferenza. 6 S. Burrill in “Biotechnology in Italy: The Financial Perspective”, Blossom & Company, 2010. 7 Deutsche Bank: Getting ready for 2010; 8 gennaio 2010, videoconferenza. 8 S. Burrill in “Biotechnology in Italy: The Financial Perspective”, Blossom & Company, 2010. 9 Deutsche Bank: Getting ready for 2010; 8 gennaio 2010, videoconferenza. 10 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 4
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Tabella 1: Distribuzione della capitalizzazione di mercato delle società statunitensi, 2008-200911
Figura 2: IPO negli USA dal 1996 al 200912
Negli Stati Uniti tre società sono diventate pubbliche nel 2009, in aumento rispetto a un'unica società nel 2008 (figura 2): Cumberland Pharmaceuticals, Talecris Biotherapeutics e Omeris. 16
Consolidamento. Alla fine del 2008, il 2009 si preannunciava caratterizzato da una serie di acquisizioni di società biotecnologiche da parte di quelle 11 12
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC.
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farmaceutiche.13 L'anno 2009 si è aperto con l'acquisizione di tre importanti società con bioterapeutica, Genentech da parte di Roche, Schering Plough da parte di Merck e Wyeth da parte di Pfizer. Tale consolidamento dell'industria è tuttora in corso ed è destinato a continuare.
Figura 3: Fusioni e acquisizioni totali14 biotech15
Figura 4: Fusioni e acquisizioni dell'industria
In seguito all'acquisizione di Imclone, Lilly ha ora più della metà del proprio flusso di produzione nelle sue risorse biologiche acquisite. In sostanza l'industria farmaceutica ha cercato di avvicinarsi a quella biotecnologica, o quanto meno di ottenere una licenza per le biotecnologie, e ha potenziato l'innovazione attraverso l'acquisizione di società quali Cougar (da parte di J&J), Medarex (da parte di BMS) e Fovea (da parte di Sanofi-Aventis). Sebbene il numero totale di fusioni e acquisizioni sia diminuito, il valore medio degli accordi è aumentato in maniera significativa nel 2009, in larga parte in conseguenza alle importanti acquisizioni sopra menzionate (figura 3).16 La diminuzione del numero di acquisizioni può essere giustificata dal fatto che le grandi società erano impegnate nell'integrazione in seguito alle maxi fusioni. Tuttavia è anche possibile che i bassi valori del settore biotech abbiano indotto le società ad aspettare tempi migliori per essere acquisite.17 Analogamente, il valore delle fusioni e acquisizioni relative all'industria biotech negli USA è quadruplicato rispetto al 2009 (figura 4). Tre accordi hanno 13
S. Burrill in “Biotechnology in Italy: The Financial Perspective”, Blossom & Company, 2010. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 16 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 17 Biotech Responds to Dramatic Changes to Innovate in 2010 and Beyond; White Paper, BIO and Burrill, 2009. 14 15
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superato i 500 milioni di dollari, rispetto alle transazioni di valore inferiore ai 500 milioni di dollari del 200818. L'area terapeutica maggiormente interessata dalle fusioni e acquisizioni è stata l'oncologia, seguita dalle malattie del sistema nervoso centrale (figura 5). Nel 2009 le acquisizioni di società specializzate sono leggermente aumentate, sia per quanto riguarda il numero che il valore (ad esempio Warner Chilcott da parte di P&G).
Figura 5: Aree terapeutiche interessate da fusioni e acquisizioni19
I premi più alti per le società quotate in borsa sono stati pagati dalle società di diagnostica (figura 6).
Figura 6: Premi medi per le fusioni e acquisizioni per tipo di acquirente20
Complessivamente nel 2009 gli accordi sono stati conclusi con un premio medio a 20 giorni del 71% contro la media storica del 33%.21 Le società di diagnostica molecolare hanno continuato ad attirare sia investitori che compratori e si stanno affermando nel campo della medicina personalizzata; 18
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 20 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 21 Deutsche Bank: Getting ready for 2010; 8 gennaio 2010, videoconferenza. 19
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inoltre, a differenza delle società biotecnologiche tradizionali, le società di diagnostica spesso hanno delle entrate, anche se possono non essere redditizie.22 Ciò è dovuto al fatto che sempre più spesso la Food and Drug Administration richiede di includere la convalida dei marcatori biologici nella domanda di farmaco. In seguito all'acquisizione delle società biotech e al riposizionamento di Roche come società biotecnologica, nel 2009 le capitalizzazioni di mercato sono mutate (tabella 2) e complessivamente sono diminuite rispetto al 2008 (figura 7).
Tabella 2: Capitalizzazione di mercato delle società che operano nel campo delle scienze della vita23
Le società produttrici di dispositivi medici hanno fatto registrare prestazioni migliori di quelle biotecnologiche, soprattutto grazie agli ottimi risultati ottenuti da Medtronic.24
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 24 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 23
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Figura 7: Capitalizzazione di mercato dell'industria biotecnologica statunitense tra gli anni 1997-2009.25
Oltre a cercare di concludere acquisizioni e partnership, le società farmaceutiche statunitensi hanno adottato una strategia su più fronti per proteggersi dalla concorrenza e compensare la diminuzione dei profitti dovuta a prodotti con brevetti in scadenza: si sono spostate verso i mercati emergenti, hanno diversificato la produzione includendo farmaci biosimilari, generici, prodotti nutrizionali, farmaci per le malattie dimenticate, prodotti per la salute degli animali, medicinali da banco, e hanno perfino iniziato a collaborare le une con le altre. Nel 2009 GSK, Novartis, Pfizer e Sanofi-Aventis hanno tutte concluso accordi per la fornitura di farmaci generici, alcune nei mercati emergenti.26 Avversione al rischio nella stipula di accordi. Nel 2009 sono stati conclusi molti accordi, ma con una certa prudenza: i pagamenti per molte partnership e acquisizioni sono stati fatti con commissioni di riscatto (figura 8). L'utilizzo di meccanismi di earn-out per ridurre il rischio e le esigenze di liquidità nelle fusioni e acquisizioni è notevolmente aumentato, soprattutto negli accordi di valore superiore a 500 milioni di dollari: di questi, il 48% prevedeva meccanismi di earnout, rispetto a nessuno nel 2008 e al 9% nel 2007. Verosimilmente questo trend continuerà anche nel 2010. Anche se il numero totale di accordi è diminuito, il valore medio (e totale) degli accordi ha fatto registrare un aumento (figura 9).27
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BioWorld: Biotechnology State of the Industry Report 2009. “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 27 “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 26
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Figura 8: Transazioni con earn-out, per valore società biotech
Figura 9: Accordi di partnership da parte di
Il maggiore aumento del valore ha interessato gli accordi di partnership conclusi dalle società biotech. Le transazioni inferiori ai 50 milioni di dollari hanno fatto registrare la flessione più significativa, mentre gli accordi compresi tra 200 milioni e 499 milioni di dollari e quelli superiori a 1 miliardo di dollari hanno segnato l'aumento più deciso.28 Il valore complessivo degli accordi, pari a 12,7 miliardi di dollari, è stato raggiunto dalle società biotech degli USA attraverso gli accordi di partnership conclusi nella sola prima metà del 2009. Tale valore è aumentato quasi del 76% rispetto allo stesso periodo del 2008 secondo i dati pubblicati nel Burrill Report.29 Come per le fusioni e acquisizioni, le aree terapeutiche maggiormente interessate dagli accordi di partnership sono state l'oncologia e le malattie del sistema nervoso centrale.30 I pagamenti anticipati sono aumentati nelle transazioni riguardanti tutte le fasi di sviluppo, eccetto negli accordi sui prodotti della Fase 3. Com'è prevedibile, i prodotti commercializzati continuano a produrre i pagamenti anticipati più alti, dato che queste risorse forniscono alle aziende ricavi a breve termine. Nel 2009 le transazioni riguardanti le prime fasi sono diminuite rispetto al 2008, concentrandosi principalmente su biomedicinali con minore rischio di fallimento. Per le piccole molecole, i licenziatari hanno atteso i dati delle 28
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. Biotech Responds to Dramatic Changes to Innovate in 2010 and Beyond; White Paper, BIO and Burrill, 2009. 30 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 29
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sperimentazioni prima di concludere l'accordo di partnership. Il co-sviluppo e la partecipazione agli utili continuano ad essere elementi importanti dei termini di licenza. In un'ottica di avversione al rischio, più società hanno beneficiato di strutture di opzione (il 18% di tutti gli accordi nel 2009 rispetto al 15% nel 2008), in particolare per le transazioni riguardanti le prime fasi, così che il licenziatario può scegliere di esercitare l'opzione in base ai risultati clinici successivi.31 Un'industria più globale. La ricerca clinica è uno degli aspetti più globalizzati dell'odierna industria biofarmaceutica. Attualmente più del 40% dei siti di sperimentazione clinica si trovano in regioni emergenti, e questo processo di globalizzazione è ancora in atto. L'industria si affida in maniera sostanziale alle sperimentazioni cliniche condotte in paesi emergenti quali Brasile, Argentina, Cile, Messico, Russia, Polonia, Sud Africa, India, Cina, Taiwan, Corea del Sud, Tailandia e Malesia. Il risultato più significativo della recente ricerca condotta dall'“Association of Clinical Research Organizations” è che la globalizzazione non è dovuta principalmente a fattori normativi o legati al costo (anche se bisogna sottolineare che i costi della sperimentazione clinica in India sono il 4060% di quelli negli USA), ma piuttosto al desiderio di accelerare lo sviluppo dei farmaci grazie a un gruppo di ricerca più ampio. Al di là della ricerca clinica, anche lo studio delle proprietà chimiche, la scoperta dei farmaci, i test preclinici e le attività produttive vengono effettuati sempre più spesso in paesi come l'India e la Cina. Raramente questi paesi hanno i fondi e l'esperienza necessari per sviluppare un farmaco oltre la Fase 2, per cui si affidano alle società multinazionali per lo sviluppo clinico e commerciale finale.32 b. Distribuzione nei settori delle ecotecnologia e agricoltura
scienze
della
vita
-
biotecnologia,
Il settore industriale delle scienze della vita è suddiviso nei seguenti sotto settori.33 • Medicinali e prodotti farmaceutici, attrezzature e dispositivi medici (“biotecnologie rosse”), a cui siaggiungono ricerca, sperimentazione e laboratori medici. • Materie prime agricole e prodotti chimici (“biotecnologie verdi”) • Biotecnologie ambientali (“biotecnologie bianche”), Le aziende del settore Medicinali e prodotti farmaceutici sviluppano e producono i farmaci biologici e le sostanze diagnostiche. Le aziende del settore Attrezzature e dispositivi medici sviluppano e producono strumenti e materiali medici e chirurgici, attrezzature da laboratorio, apparecchi medici come quelli per la risonanza magnetica e gli ultrasuoni, attrezzature e materiali dentistici e prodotti oftalmici. 31
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 33 Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 32
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Le aziende del settore Ricerca, sperimentazione e laboratori medici si occupano della ricerca e dello sviluppo delle scienze della vita. A questa categoria appartengono laboratori di sperimentazione, laboratori medici indipendenti e altri centri diagnostici. Al suo interno rientrano inoltre le aziende incaricate delle prime fasi (spesso precliniche) delle attività di ricerca e sviluppo relative ai nuovi farmaci e ai nuovi dispositivi medici. Le aziende del settore Materie prime agricole e sostanze chimiche si occupano della produzione e della trasformazione agricola, della produzione di sostanze chimiche organiche e della produzione di fertilizzanti. Uno dei loro obiettivi è modificare le caratteristiche genetiche dei vegetali per renderli più resistenti agli erbicidi, agli insetti o batteri e alle condizioni ambientali avverse. Nel campo della produzione di generi alimentari, possono aumentare la qualità e il valore nutrizionale dei prodotti agricoli e animali e migliorare la loro lavorazione. A questa categoria appartiene anche il settore emergente della produzione di etanolo. Nel 2006 un quarto di tutti i lavoratori erano impiegati nelle aziende del settore Medicinali e prodotti farmaceutici (figura 10).
Figura 10: Distribuzione dei dipendenti nel settore delle scienze della vita negli USA nel 2006. 34
Il terzo settore, non individuato qui sopra, è quello delle aziende di biotecnologie ambientali (“biotecnologie bianche”), che si occupano della tutela dell'ambiente e dell'applicazione dei processi industriali. Le tecnologie di questo settore vengono utilizzate per ridurre l'impatto ambientale di determinati prodotti e processi, per monitorare l'inquinamento e per individuare le sostanze inquinanti. 35 Il Dipartimento dell'agricoltura degli Stati Uniti ha istituito il "National Institute of Food and Agriculture", una nuova agenzia federale che finanzierà la ricerca agricola in ambito accademico. Gli sviluppatori di biocarburanti possono ottenere 1,3 miliardi di dollari di quei fondi a garanzia dei prestiti e sovvenzioni 34 35
Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. S. Burrill in “Biotechnology in Italy: The Financial Perspective”, Blossom & Company, 2010.
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per la ricerca e lo sviluppo della produzione in tutti i settori relativi ai biocarburanti. Nel 2009 i progetti di bioenergia hanno ricevuto 693 milioni di dollari, la maggior parte dei quali assegnati nell'ultimo trimestre dell'anno.36 Secondo “New Energy Finance”, un'azienda che fornisce informazioni sulle energie pulite, gli investimenti nelle tecnologie pulite arriveranno a 500 miliardi di dollari nel 2050. Dopo aver investito nel settore delle energie pulite per gli ultimi cinque anni, nel 2009 gli investitori hanno fatto un passo indietro a causa dell'avversione al rischio dovuta alla flessione del mercato finanziario. L'andamento degli investimenti di rischio nelle tecnologie pulite in Nord America, Europa, Cina e India ha rispecchiato quello dei mercati generali, diminuendo del 33% a 5,6 miliardi di dollari in 557 accordi, secondo i dati del gruppo di ricerca di mercato “Cleantech”. Si tratta di un calo del 33% dagli 8,5 miliardi di dollari investiti in 567 accordi nel 2008. Gli investimenti nelle aziende di ecobiotecnologie negli Stati Uniti sono stati il 10% del totale, pari a 563 milioni di dollari, in diminuzione rispetto agli 814 milioni di dollari investiti nel 2008.37
Figura 11: Innovazione nelle agrobiotecnologie38
I fornitori di capitale di rischio non si sono limitati all'etanolo, interessandosi anche a tecnologie "di rottura" come il biobutanolo, i biocarburanti derivati dalle alghe e i biocarburanti sintetici prodotti con microbi modificati, che possono essere utilizzati senza necessità di modifica. L'innovazione nelle agrobiotecnologie continua ad essere significativa e gli USA sono leader di questo settore (figura 11).39 36
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“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 38 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 39 th “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24 Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 37
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c. Distribuzione geografica Il settore delle scienze della vita rimane concentrato in certe regioni degli Stati Uniti. A seconda dello stato o dell'area metropolitana, l'occupazione, gli investimenti e l'innovazione possono variare in modo significativo. Occupazione nei vari settori. Nel 2006 la California è lo stato con il maggior numero di dipendenti nel settore Medicinali e prodotti farmaceutici e con il più alto grado di specializzazione (figura 12). A seguire, in ordine decrescente, ci sono New Jersey, Porto Rico, Pennsylvania, North Carolina, Indiana e Illinois. Il leader delle agrobiotecnologie è il Texas (seguito dall'Illinois), mentre il settore dei dispositivi medici è dominato dalla California, seguita dal Massachusetts e dal Minnesota.40
Figura 12: Occupazione nel settore Medicinali e prodotti farmaceutici degli USA41
Nella Tabella 3 è riportata la situazione occupazionale relativa alle scienze della vita negli stati leader degli USA, con la California al primo posto. È interessante notare che quando si considera la popolazione totale, al primo posto c'è il District of Columbia, seguito dal Massachusetts.42
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Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 42 Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 41
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Tabella 3: Stati leader per situazione occupazionale nelle scienze della vita
Se si considerano le aree metropolitane invece degli stati, l'area New York-New Jersey presenta il più alto livello occupazionale del paese, seguita dalle aree metropolitane di Philadelphia e Chicago:
Tabella 4: Aree statistiche metropolitane con i più alti livelli occupazionali nel settore Medicinali e prodotti farmaceutici.43
Investimenti. Nel 2006 la California ha ottenuto la più alta quota di capitale di rischio di tutti gli stati degli USA, pari a più del 40% di tutti gli investimenti in capitale di rischio effettuati nel settore delle scienze della vita tra il 2002 e il 2007 (tabella 5). Anche se nel Massachusetts gli investimenti totali sono stati inferiori a quelli della California di 13 miliardi di dollari, gli investimenti per
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Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO.
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milione di persone del Massachusetts hanno superato quelli della California di oltre 500 dollari.
Tabella 5: Investimenti in capitale di rischio nel settore delle scienze della vita, 2006.44
Innovazione. Per valutare il grado di innovazione e di forza comparata degli stati è stato considerato il numero di brevetti depositati tra il 2002 e il 2007. Tre classi di brevetti (strumenti chirurgici e medici, medicinali e prodotti farmaceutici e biochimica) rappresentano il 75% di tutti i brevetti delle scienze della vita (rispettivamente 27, 26, e 22%). Per quanto riguarda il numero totale di brevetti depositati per le scienze della vita tra il 2002 e il 2007, la California si trova al primo posto, seguita dal Massachusetts. Considerando invece il fattore popolazione, Hawaii ha fatto registrare il più alto numero di brevetti per milione di abitanti (tabella 6).45
Tabella 6: Brevetti nel settore delle scienze della vita per stato, 2002-2007.46
d. Distretti industriali biotech I distretti industriali sono concentrazioni geografiche di industrie interconnesse che promuovono la creazione di ricchezza in una regione. Un distretto industriale rappresenta un'intera catena del valore di un settore industriale inteso in senso ampio, dai fornitori ai prodotti finiti, comprendendo anche i 44
Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 46 Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 45
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fornitori corrispondenti e le infrastrutture specializzate. Le reti di fornitori sono fondamentali per il successo dei distretti industriali e favoriscono un processo di agglomerazione duraturo. I distretti industriali sono interconnessi dal flusso di informazioni, conoscenze, prodotti e servizi. Questo flusso è più forte di quello che li collega al resto dell'economia locale e si consolida sempre più. In genere fanno parte di un distretto industriale enti governativi e non governativi come partnership pubbliche/private, associazioni commerciali, università, fornitori di capitale di rischio, professionisti del campo dei brevetti e aziende contabili e di revisione. Un distretto industriale deve essere in grado di trattenere i talenti locali, gli innovatori e gli imprenditori.47 Quali sono le condizioni necessarie alla creazione di un distretto industriale biotech? - Istituti di ricerca con una dirigenza in grado di trasformare le conoscenze in attività economiche - Elevata interconnessione tra i settori e con l'industria - Organizzazioni regionali o statali di intermediazione tecnologica - Disponibilità di capitale di rischio per coprire tutti gli stadi del ciclo economico, dalle origini al lancio - Sostegno discrezionale federale o altri finanziamenti alla Ricerca e sviluppo - Capitale azionario - Agenzie federali pronte a valorizzare il merito - Forza lavoro di talento - Presenza di manager, personale, imprenditori e mentori - Accesso ad attrezzature e strutture specializzate (incubatori e acceleratori) - Politiche commerciali, fiscali e normative favorevoli - Pazienza e persistenza48 Storicamente, negli Stati Uniti, la California presenta tre aree metropolitane principali che possono essere considerate distretti industriali, cioè Oakland/San Francisco/San Jose, Los Angeles/Orange County e San Diego. La East Coast ha Boston49, Philadelphia, Washington D.C., e Raleigh-Durham. Altri due distretti industriali degni di nota sono Seattle e Austin.50 Distretti industriali nuovi ed emergenti. Nella primavera del 2010 FierceBiotech ha indicato il Minnesota come una delle 5 regioni in cui il settore biotech è stato in maggiore ascesa nel 2009, insieme a Massachusetts, New York, Ontario e Colorado. Questo dato è un'ulteriore riprova del fatto che l'ammontare del capitale di rischio investito in una data regione non è l'unico indicatore dello sviluppo di un distretto industriale biotech, ma che bisogna considerare anche il sostegno statale e l'esistenza di infrastrutture adeguate. Il Minnesota aveva 47
Milken Institute: America’s Biotech and Life Science Clusters, 2004. Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 49 ' 'Massachusetts Life Sciences Super Cluster', di Nancy Levy. 50 Milken Institute: America’s Biotech and Life Science Clusters, 2004. 48
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già sviluppato incubatori e strutture per la ricerca e lo sviluppo. Quindi con l'aiuto dell'investitore Steven Burrill, della Mayo Clinic e dell'Università del Minnesota, oltre che dei legislatori statali, il Minnesota ha posto le basi per lo sviluppo di un nuovo distretto industriale biotech in un'area non ancora sviluppata. Rispetto al Minnesota, il Massachusetts ha già tutto il necessario per lo sviluppo del settore biotecnologico: centri di ricerca tra i migliori del mondo, molti talenti, ma anche la reputazione di essere una regione in cui gli affari sono difficili. Per questo motivo lo stato ha creato il Massachusetts Life Sciences Center, un centro incaricato dell'allocazione dei finanziamenti statali alle aziende del settore delle scienze della vita. I finanziamenti statali possono essere utilizzati per sostenere la ricerca, per assumere scienziati e per fondare nuove aziende con programmi relativi alle prime fasi. La normativa fiscale è stata rivista per offrire credito e detrazioni, mentre le riduzioni d'imposta sui salari hanno permesso alle aziende di aumentare il proprio organico. L'iniziativa per le scienze della vita del Massachusetts mette a disposizione un totale di 25 milioni di dollari in incentivi fiscali e 500 milioni di dollari in fondi capitale. Questi aiuti, uniti a quelli dei National Institutes of Health, dovrebbero dare un nuovo impulso al Massachusetts. Nello stato di New York i legislatori hanno approvato un'iniziativa del valore di 600 milioni di dollari nel 2007. Le sovvenzioni andranno a finanziare la ricerca in istituti quali l'Albert Einstein College of Medicine, la Columbia University, la Cornell e la Mount Sinai School of Medicine. Di recente sono stati concessi 118,3 milioni di dollari per la ricerca sulle cellule staminali. Il credito d'imposta sul capitale per le società che si occupano di "qualificate tecnologie emergenti" ha l'obiettivo di aiutare le società biotech grazie allo stanziamento di più di un milione di dollari su più anni che potrebbe presto essere raddoppiato. Sono state create sovvenzioni anche per le piccole e medie imprese del settore biotecnologico. L'Ontario ha dichiarato che avrebbe investito 100 milioni di dollari nella ricerca genomica collaborativa. I fondi saranno innanzitutto destinati agli scienziati che lavorano a nuove cure per alcune delle più gravi malattie del mondo. I finanziamenti governativi per le ricerche nel campo delle scienze della vita non sono tuttavia una novità per l'Ontario, dove si sono stabiliti numerosi sviluppatori. In quattro anni l'Ontario Research Fund ha stanziato 730 milioni di dollari per attività di ricerca e sviluppo d'avanguardia. Nel Colorado l'anno scorso i legislatori hanno approvato un progetto di legge che favorisse lo sviluppo del nascente distretto industriale biotech grazie allo stanziamento di finanziamenti statali per 26,5 milioni di dollari. Sono disponibili sovvenzioni fino a 150.000 dollari per sviluppare nuove tecnologie negli istituti di ricerca dello stato. Circa un terzo dei fondi sarà destinato alle società biotech che si propongono di commercializzare le tecnologie sviluppate nella regione. Le società possono ottenere sovvenzioni per 250.000 dollari per le licenze delle tecnologie sviluppate dagli istituti di ricerca. Inoltre sono previsti importanti finanziamenti per la creazione delle infrastrutture pubbliche/private necessarie alla commercializzazione delle nuove tecnologie. I fondi aspettano solo di essere utilizzati da persone di talento.51 51
http://www.fiercebiotech.com/special-reports/top-5-regions-targeting-biotech-companies-2009
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e. Struttura e caratteristiche delle società Un tempo era facile distinguere le società farmaceutiche da quelle biotecnologiche: le società farmaceutiche erano completamente integrate e sviluppavano piccole molecole, mentre quelle biotech lavoravano sui biofarmaci e non lanciavano prodotti propri. Attualmente però la distinzione non è più così netta. Infatti sempre più spesso le società farmaceutiche sviluppano biomedicinali ed esternalizzano importanti funzioni come la ricerca e lo sviluppo, mentre le società biotech spesso si concentrano esclusivamente sulle molecole piccole e concludono partnership per portare le sostanze sul mercato. Un altro metodo più efficace per distinguere le società è in base al prodotto: terapeutica, diagnostica, somministrazione di farmaci, servizi o dispositivi medicali. Anche se talvolta le società si occupano sia di terapeutica che di diagnostica, nella maggior parte dei casi si concentrano su una delle due aree, soprattutto se si tratta di piccole società. Le società di somministrazione dei farmaci si occupano di scoprire e sviluppare nuovi modi per somministrare i farmaci, e spesso collaborano con le società di terapeutica per l'applicazione delle loro tecnologie ed eventualmente per lo sviluppo comune di un prodotto. Le società che si occupano di dispositivi medicali sviluppano strumenti medicali e chirurgici per l'esecuzione delle terapie o degli esami diagnostici. I fornitori di servizi possono eseguire studi clinici e preclinici (organizzazioni di ricerca clinica), svolgere lavori di bioanalisi per conto di un'altra azienda o produrre ed elaborare farmaci. Le società possono avere finanziamento pubblico o privato. Le aziende di recente fondazione attirano finanziamenti d'avvio da investitori informali o capitale di rischio. Le fasi di finanziamento successive, chiamate A-C, sono in genere effettuate da consorzi di capitale di rischio (vedere Capitale di rischio). La fase D o di finanziamento mezzanino serve per ottenere fondi fino all'offerta iniziale al pubblico, un altro tipo di finanziamento. Una volta quotata in borsa, un'azienda può ottenere fondi ulteriori attraverso finanziamenti senior o investimenti privati in capitale netto pubblico (private investments in public equity, o PIPE). Se le piccole aziende non vengono quotate in borsa, in genere vengono acquisite da una società farmacologica o biotech più grande in una vendita di fornitura. f.
Investimenti in capitale di rischio
Tradizionalmente il ruolo del capitale di rischio nella costruzione delle società biotecnologiche era di permettere la commercializzazione delle tecnologie dalle fasi iniziali fino allo sbocco tramite offerta iniziale al pubblico o vendita di fornitura. Tuttavia con la crisi finanziaria i fornitori di capitale di rischio sono
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diventati più prudenti e hanno investito molto di meno nelle società di recente fondazione, preferendo quelle con un prodotto nel breve termine.
Totale raccolto US Numero degli accordi Numero delle società
2008 $6.854,67
2009 $6.771,39
Cambio percentuale -1.20%
373
534
43.20%
366
489
33.60%
Tabella 7: Investimenti in capitale di rischio negli USA, 2008-2009
Nel 2009 sono stati raccolti più di 6 miliardi di dollari in accordi di capitale di rischio. Si tratta di una diminuzione in termine di investimenti totali rispetto al 2008, ma il numero di accordi e quello di società finanziate è aumentato significativamente (tabella 7).52 Clovis, con 145 milioni di dollari, e Pacific Biosciences, con 68 milioni di dollari, hanno beneficiato degli investimenti più considerevoli. È interessante notare che, se gli investimenti sono diminuiti leggermente in centri nevralgici come la regione di San Francisco e Boston, essi sono notevolmente aumentati in altre zone (tabella 8).53
Area della baia di San Francisco e Penisola Area di Boston San Diego Area di Seattle North Carolina St Paul/Minneapolis New England Atlantico centrale (NY,NJ,DE,PA,MD)
Cambio percentuale
2008
2009
$1.899,31 $1.287,55 $623,85 $178,60 $179,85 $127,50 $1.358,75
$1.880,93 $1.258,22 $809,03 $315,47 $213,05 $185,85 $1.381,74
-1.00% -2.30% 29.70% 76.60% 18.50% 45.80% 1.70%
$1.090,24
$902,24
-17.20%
Tabella 8: Investimenti in capitale di rischio per regione, 2008-200954
Gli investimenti in capitale di rischio hanno fatto registrare un aumento costante dal 2002 al 2007, arrivando a 11,6 miliardi di dollari nel 2007 e superando così il picco precedente di 11 miliardi di dollari registrato nel 2000. Gli investimenti di espansione sono stati i più importanti (tabella 9).55 52
Deutsche Bank: Getting ready for 2010; 8 gennaio 2010, videoconferenza. S. Burrill in “Biotechnology in Italy: The Financial Perspective”, Blossom & Company, 2010. 54 “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 55 Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 53
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Tabella 9: Investimenti in capitale di rischio negli USA per fase, 2002-200756
Com'era prevedibile, gli investimenti riguardanti le fasi iniziali sono ulteriormente diminuiti nel 2009. In media il valore dei finanziamenti di avvio e di quelli riguardanti le fasi iniziali dell'industria biotecnologica statunitense nel 2009 è stato meno del 75% di quello che era due anni fa. In Europa la situazione è peggiore: sebbene gli investimenti delle fasi iniziali siano solo meno del 55% del valore del 2007, il capitale totale raccolto nelle fasi iniziali è diminuito da più di 920 milioni di dollari nel 2007 a 333 milioni nei primi tre trimestri del 2009.57
56 57
Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. “Joining forces”, Nat. Biotechnol. 27 (11): 959 (2009)
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2) Quadro istituzionale e politiche adottate dal governo a. Istituzioni governative - National Institutes of Health (NIH) Sebbene esistano altre agenzie federali che finanziano la ricerca e sviluppo del settore delle scienze della vita, i National Institutes of Health sono il riferimento principale per i finanziamenti della ricerca biomedica. I finanziamenti dei NIH sono un'importante componente della ricerca delle scienze mediche in ambito universitario; i NIH finanziano inoltre iniziative di formazione e di ricerca in istituti di ricerca medica non universitari, ospedali e altre organizzazioni del settore sanitario. I finanziamenti dei NIH sono cresciuti dell'11,2% negli esercizi finanziari dal 2002 al 2007. Nel 2009, i NIH hanno stanziato finanziamenti per un totale di 20,9 miliardi di dollari, in lieve aumento dai 20,4 miliardi del 2008, esclusi i premi assegnati con i fondi dell'American Recovery and Reinvestment Act.58 Negli USA gli stati più grandi ottengono la quantità maggiore di finanziamenti dei NIH. Tuttavia, considerando la popolazione degli USA e dei singoli stati, i finanziamenti extrauniversitari dei NIH ammontano a 69,84 dollari pro capite a livello nazionale nel 2007, e molti piccoli stati hanno ottenuto finanziamenti significativi pro capite (tabella 10).59
Tabella 10: Finanziamenti dei NIH per l'esercizio fiscale 2007 - Principali stati beneficiari
Secondo Henry Bernstein, vice presidente anziano della società immobiliare Scheer Partners Inc., gli incentivi federali, che per i National Institutes of Health sono stati pari a 10,4 miliardi di dollari, hanno aumentato la fiducia degli investitori nelle società biotech. I NIH stanziano il 2% delle loro sovvenzioni per le piccole imprese.60 I NIH sono formati da 27 diversi centri e istituti (vedere l'Appendice per la lista completa). Ciascuno di essi ha la propria agenda di ricerca e assegna le sovvenzioni in base ai propri requisiti di idoneità. I NIH forniscono finanziamenti per la ricerca effettuata in università e centri accademici. La valutazione delle domande di sovvenzione viene effettuata attraverso il sistema di valutazione paritaria, in base a cui la domanda di sovvenzione sarà valutata da persone 58
Office of Research Information Systems (ORIS)/Division of Information Services (DIS)/Reporting Branch/www.report.nih.gov 59 Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 60 Venture investing in Baltimore-area's biotechs jump 16 percent. Baltimore Business Journal, Julekha Dash, 2009.
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che lavorano nell'area. I NIH hanno inoltre il programma Small Business Innovation research, che sarà analizzato nella prossima sezione.61 I responsabili della valutazione prestano particolare attenzione ai candidati che non hanno ancora ricevuto sovvenzioni, e i NIH presentano programmi specifici per questa categoria. La presidenza di Barack Obama ha avviato numerosi cambiamenti nella struttura del governo e della sanità; sarà importante seguire l'evoluzione delle politiche adottate per capire in che modo verranno stanziati i fondi governativi. In generale possono ricevere le sovvenzioni dei NIH organizzazioni nazionali o straniere, pubbliche o private, no-profit o a scopo di lucro.62 Le domande di sovvenzione sono valutate da pari, che considerano in che modo il lavoro di base potrebbe portare allo sviluppo di nuovi farmaci, dispositivi o metodologie.63 Per i programmi regolari ci sono quattro date di presentazione all'anno, ma vengono anche pubblicate richieste di offerte tutto l'anno. In genere le sovvenzioni hanno una durata di 1-5 anni, con una media di 3 anni. Le sovvenzioni per i nuovi candidati possono essere pari a 100.000 dollari (costi diretti), mentre per i grandi progetti si può arrivare a sovvenzioni di diversi milioni. Vengono effettuate relazioni annuali di valutazione dei progressi per decidere eventuali finanziamenti ulteriori.64
b. Politiche, strategie, programmi per lo sviluppo del settore Sovvenzioni SBIR e STTR. Il programma Small Business Innovation Research (SBIR) ha l'obiettivo di incoraggiare le piccole imprese americane a intraprendere attività di ricerca e sviluppo che possano portare alla commercializzazione delle tecnologie e avere effetti di pubblica utilità. Il programma SBIR è stato istituito con il Small Business Innovation Development Act del 1982 e deve essere riautorizzato o prorogato attraverso delibere successive, o cessa di essere valido. Da quando è stato approvato per la prima volta, è stato riautorizzato nel 1986, nel 1992 e nel 2000. Un progetto di legge per la riautorizzazione dello SBIR, il H.R. 5819, è stato approvato nell'aprile 2008 con 368 voti a favore rispetto a 43 voti contrari. Il progetto di legge aveva cercato di riammettere le piccole aziende controllate da società di capitale di rischio nel programma di finanziamenti SBIR. In base alle norme attuali, se la Small Business Administration (l'agenzia americana per le piccole imprese) accerta che una società di capitale di rischio è affiliata a un'azienda, per la determinazione della dimensione dell'azienda vengono considerati non solo i dipendenti della società di capitale di rischio, ma anche i dipendenti di tutte le altre aziende in cui questa ha investito. Se la maggioranza del capitale netto di un'azienda è detenuta da diverse società di capitale di rischio, a prescindere dal valore delle azioni delle singole società, non viene considerata 61
http://www.nih.gov/ http://www.nih.gov/ 63 http://www.nih.gov/ 64 Potential US funding for international companies, Nancy Levy. 62
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indipendente e non viene quindi classificata come piccola impresa dal governo federale. In base alle condizioni di idoneità per i finanziamenti SBIR indicate dalla Small Business Administration, almeno il 51% di un'azienda deve essere detenuto da uno o più cittadini statunitensi o stranieri residenti permanenti negli USA, fatta eccezione per il caso delle joint-venture, per le quali il 51% di ciascuna società facente parte della joint-venture deve essere detenuto da un cittadino degli Stati Uniti o da uno straniero residente permanente negli USA. L'azienda insieme alle sue affiliate non deve avere più di 500 dipendenti.65 Attualmente undici agenzie federali americane partecipano al programma SBIR e cinque partecipano al programma Small Business Technology Transfer (STTR) per il trasferimento di tecnologia per piccole imprese (vedere tabella 12). Oltre ai NIH, anche il Dipartimento della Difesa mette a disposizione un importante budget per le sovvenzioni nel settore sanitario, con l'obiettivo di finanziare numerose ricerche relative alla salute dei soldati sul campo e alla base.66 US Federal agencies participating in the SBIR program
Department/Agency
Website
Departments of Health and Human Services (DHHS) (incl. National Institute of Health (NIH))
www.hhs.gov
D. of Agriculture (USDA)
www.usda.gov
D. of Commerce (DoC)
www.commerce.gov
D. of Defense (DoD)
www.defenselink.mil
D. of Education (DoEd)
www.ed.gov
D. of Energy (DoE)
www.energy.gov
D. of Homeland Security (DHS)
www.dhs.gov
D. of Transportation (DoT)
www.dot.gov
Environmental Protection Agency (EPA)
www.epa.gov
National Aeronautics and Space Administration (NASA)
www.nasa.gov
National Science Foundation (NSF)
www.nsf.gov
www.nih.gov
US Federal agencies participating in the STTR program
Department/Agency
Tabella 11: Struttura del programma SBIR/STTR67
65
Website
Departments of Health and Human Services (DHHS) (incl. National Institute of Health (NIH))
www.hhs.gov
D. of Energy (DoE)
www.energy.gov
National Aeronautics and Space Administration (NASA)
www.nasa.gov
National Science Foundation (NSF)
www.nsf.gov
www.nih.gov
Tabella 12: Agenzie federali statunitensi che partecipano al programma SBIR68
Biotech Responds to Dramatic Changes to Innovate in 2010 and Beyond; White Paper, BIO and Burrill, 2009.
66
http://www.nih.gov/ Potential US funding for international companies, Nancy Levy. 68 Potential US funding for international companies, Nancy Levy. 67
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I programmi STTR e SBIR sono accomunati dal fatto che entrambi si propongono di aumentare la partecipazione delle piccole imprese alle attività di ricerca e sviluppo federali e di accrescere la commercializzazione nel settore privato delle tecnologie sviluppate nelle attività di ricerca e sviluppo federali.69 Tuttavia tra i due programmi ci sono due differenze fondamentali. In primo luogo, in base al Programma SBIR, il candidato principale deve avere la propria occupazione primaria (più del 50%) nella piccola impresa al momento dell'aggiudicazione e per tutta la durata del progetto. In base al Programma STTR, invece, l'occupazione primaria non è convenuta. Nella domanda di finanziamento STTR, il candidato principale può essere un dipendente della piccola impresa o dell'istituto di ricerca no-profit partecipante, purché abbia un incarico o un impegno formale nella piccola impresa. In secondo luogo, in base al programma STTR i partner di ricerca delle università e altri istituti di ricerca no-profit devono avere una collaborazione formale con la piccola impresa. Almeno il 40% del progetto di ricerca STTR deve essere condotto dalla piccola impresa e almeno il 30% del lavoro deve essere effettuato dal singolo istituto di ricerca partner.70 Solo le piccole imprese degli Stati Uniti possono presentare domanda per i finanziamenti SBIR. Una piccola impresa è idonea alla candidatura se, al momento dell'aggiudicazione degli accordi di finanziamento della Fase I e della Fase II, soddisfa TUTTI i criteri indicati negli annunci originari di opportunità di finanziamento SBIR o STTR, disponibili sul sito web precedentemente citato dei NIH per le opportunità di finanziamento delle piccole imprese.71 Il finanziamento SBIR/STTR è diverso da quelli assegnati alle università e agli istituti accademici e prevede 2-3 fasi (tabella 11). La prima fase è breve (in genere 6 mesi) e la sovvenzione ammonta a 100.000 dollari. La seconda fase dura in genere 1-2 anni e prevede un finanziamento di 750.000 dollari, ma questi dati possono variare. Solitamente nella prima fase bisogna effettuare uno studio iniziale, mentre nella seconda fase si richiede qualcosa di più vicino al mercato, come la sperimentazione di campioni clinici.72 Al momento della stesura del presente articolo, il valore dei finanziamenti SBIR per le Fasi I e II è stato aumentato: dopo quasi vent'anni ai livelli attuali, la Small Business Administration ha deciso di portare il valore dei finanziamenti per la Fase I a 150.000 dollari e per la Fase II a 1 milione di dollari.73 Finanziamenti per la ricerca biomedica del Dipartimento della Difesa statunitense. Il Dipartimento della Difesa statunitense ha 7 agenzie che finanziano la ricerca esterna, di cui due dedicate alla tecnologia e terapeutica medica: la Defense Advance Research Projects Agency (DARPA) e l'Army 69
http://www.nih.gov/ http://www.nih.gov/ http://www.nih.gov/ 72 Potential US funding for international companies, Nancy Levy. 73 SBIR Grant Values to Jump for Phase I and II; www.genomeweb.com; 02 aprile 2010 70 71
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Medical Research and Material Command, che sovraintende il Congressionally Directed Medical Research Programs (CDMRP). Queste agenzie sono quindi interessate a ricerche strettamente legate alla difesa. I funzionari responsabili del programma nelle diverse agenzie del Dipartimento della Difesa godono di una notevole libertà decisionale per quanto riguarda i finanziamenti, per cui per i potenziali candidati è estremamente importante entrare in contatto con essi. Contattare i funzionari non è difficile: in genere possono essere raggiunti al telefono o tramite e-mail e sono disponibili a discutere la ricerca di un potenziale candidato per stabilire se soddisfi le esigenze dell'agenzia; essi partecipano inoltre a conferenze professionali su temi di ricerca di interesse per la loro organizzazione.74 Tutte le opportunità di finanziamento del Dipartimento della Difesa possono essere consultate sul sito Grants.gov: selezionare "Department of Defense" sotto “Agency” per visualizzare tutte le opportunità di finanziamento recentemente pubblicate dalle agenzie del Dipartimento della difesa. Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). La DARPA (agenzia per i progetti di ricerca avanzati della Difesa) è un'agenzia istituita con l'obiettivo di mantenere la superiorità tecnologica delle forze armate statunitensi e di evitare che la sorpresa tecnologica metta a repentaglio la sicurezza nazionale. A tal fine l'agenzia finanzia ricerche rivoluzionarie aventi grandi potenzialità, colmando la distanza tra importanti scoperte e la loro applicazione in campo militare.75 La DARPA è l'agenzia adatta a chi ha idee troppo azzardate o rischiose per la maggior parte delle organizzazioni di ricerca: l'agenzia è disposta a investire su un'idea prima che venga provata. La ricerca della DARPA è interamente svolta da ricercatori esterni di società grandi e piccole, università, organizzazioni no-profit, laboratori governativi e altri istituti di ricerca esterni. Dato che la DARPA è interessata all'applicazione di nuove tecnologie in campo militare nel più breve tempo possibile, i ricercatori universitari sono invitati a collaborare con ricercatori dei laboratori o dell'industria della difesa nel proporre nuove ricerche. In genere un ricercatore che voglia proporre un progetto di ricerca conforme alle priorità indicate nei bandi generali a lungo termine dell'agenzia (Broad Agency Announcements, BAA) contatta il funzionario responsabile del programma per illustrargli la propria idea. Se il funzionario è interessato, gli chiederà di presentare una proposta preliminare, o "white paper". Le proposte preliminari sono documenti che riassumono l'idea del progetto; le indicazioni relative alla loro lunghezza e al loro formato sono fornite nel bando (BAA) o vengono specificate dal funzionario responsabile del programma. Se al funzionario piace la proposta preliminare, chiederà di presentare una proposta completa. Le agenzie della difesa (ad eccezione del CDMRP) annunciano le opportunità di finanziamento in vari modi, ad esempio attraverso i bandi generali dell'agenzia (BAA): in genere ogni agenzia pubblica un bando a lungo termine in cui sono definiti i suoi interessi e le sue priorità di ricerca tecnica per gli anni indicati; vengono 74 75
http://opd.tamu.edu/the-craft-of-writing-workbook/toolkit-for-department-of-defense-funding.html http://www.darpa.mil/mission.html
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inoltre pubblicati BAA più specifici mirati a concorsi particolari o ad altre richieste precise. I finanziamenti della DARPA sono assegnati in seguito a una valutazione competitiva delle proposte presentate in risposta alla richiesta di idee di ricerca.76 I fondi per il progetto sono destinati a tutti i livelli e coprono uno o più anni. Congressionally Directed Medical Research Programs (CDMRP). Il CDMRP (programma di ricerca medica diretto dal Congresso) è un programma istituito con l'obiettivo di promuovere la ricerca medica "per debellare le malattie e sostenere i combattenti". Il CDMRP è molto diverso dalle altre agenzie del Dipartimento della Difesa in termini di missione, cultura e procedure. Per cultura e procedure operative il CDMRP è infatti più affine alle normali agenzie di ricerca, come la National Science Foundation o i National Institutes of Health, che alle altre agenzie del Dipartimento della Difesa, con l'eccezione che la missione e la visione del CDMRP sono strettamente legate alla direzione del Congresso e possono pertanto cambiare in modo significativo di anno in anno. I fondi per il CDMRP non sono considerati parte della missione del Dipartimento della Difesa e non sono pertanto inseriti nella sua richiesta di budget. I fondi necessari al finanziamento del CDMRP sono aggiunti ogni anno durante il ciclo di approvazione del budget da parte dei membri della Camera dei Rappresentanti o del Senato in seguito alle richieste di difensori dei consumatori e di persone che sono sopravvissute a gravi malattie (http://cdmrp.army.mil/fundingprocess.htm). Attualmente il CDMRP ha otto programmi di ricerca, di cui sette hanno l'obiettivo di trovare cure per un certo numero di malattie indicate dal Congresso e l'ottavo si concentra sulle popolazioni minoritarie e sotto-assistite: • Cancro al seno • Cancro della prostata • Cancro delle ovaie • Neurofibromatosi • Sclerosi tuberosa • Leucemia mieloide cronica • Malattie da prioni • Popolazioni minoritarie e sotto-assistite Le opportunità di finanziamento sono rese note attraverso bandi che possono essere trovati sul sito di ciascun programma di ricerca o all'indirizzo grants.gov. Il CDMRP utilizza diversi meccanismi di finanziamento, che possono essere consultati dal menu a tendina "Award Mechanisms" sul sito di ricerca delle aggiudicazioni http://cdmrp.army.mil/scripts/search.asp. I fondi per il progetto sono destinati a tutti i livelli e coprono uno o più anni.77 Altre agenzie che finanziano contratti della difesa ma non fanno parte del Dipartimento della Difesa.
76 77
Sezione relativa alle opportunità di finanziamento: http://www.darpa.mil/funding_opportunities.html http://cdmrp.army.mil/scripts/search.asp
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Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) La BARDA (autorità per la ricerca e lo sviluppo in ambito biomedico), che fa parte dell'Ufficio del segretario aggiunto per la prontezza operativa e la risposta del Dipartimento americano per la salute e i servizi umani, fornisce un approccio sistematico e integrato allo sviluppo e all'acquisto di vaccini, medicinali, terapie e strumenti diagnostici per la sanità pubblica e le emergenze mediche. Anche i NIH fanno parte del Dipartimento per la salute e i servizi umani. La BARDA è responsabile del progetto BioShield, finalizzato all'acquisizione e allo sviluppo di contromisure mediche per agenti chimici, biologici, radiologici e nucleari, nonché dello sviluppo e dell'acquisizione di contromisure mediche per le pandemie di influenza e le altre patologie infettive emergenti che non rientrano nel progetto BioShield. La BARDA è inoltre responsabile della Public Health Emergency Medical Countermeasures Enterprise (PHEMCE).78 La BARDA assegna i finanziamenti in collaborazione con il National Institute of Allergy and Infectious Disease (NIAID), una delle divisioni dei NIH responsabile del processo di candidatura. Si occupa inoltre della pubblicazione delle richieste di offerte, disponibili sul sito FedBIZOPPs.Gov. https://www.fbo.gov/index?s
c. Normative Food and Drug Administration (FDA) L'industria biotecnologia degli USA è regolamentata dalla Food and Drug Administration (FDA), dall'Environmental Protection Agency (EPA) e dal Dipartimento dell'Agricoltura. La FDA (agenzia per il controllo di alimenti e farmaci) è un'agenzia del Dipartimento americano per la salute e i servizi umani, uno dei dipartimenti del governo federale degli Stati Uniti, ed è responsabile della tutela e della promozione della salute pubblica attraverso la regolamentazione e il controllo di ambiti quali sicurezza alimentare, tabacchi, integratori alimentari, medicinali da banco o soggetti a prescrizione medica, vaccini, prodotti biofarmaceutici, trasfusioni di sangue,apparecchiature mediche, dispositivi che emettono radiazioni elettromagnetiche, prodotti veterinari e cosmetici. La FDA è coordinata da un Commissario nominato dal Presidente in seguito alla consultazione e all'accordo del Senato. Il Commissario dipende dal Segretario alla salute e ai servizi umani. La sede principale della FDA si trova a Rockville, nel Maryland; l'agenzia ha inoltre 223 uffici e 13 laboratori distribuiti in tutti i 50 stati, nelle Isole Vergini americane e a Porto Rico. A partire dal 2008 la FDA ha aperto sedi anche in paesi stranieri, tra cui Cina, India, Costa Rica, Cile, Belgio e Regno Unito. La FDA è composta da diversi centri e uffici, tra cui: 78
http://www.hhs.gov/aspr/barda/
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• • • • • • • • •
Office of the Commissioner (ufficio del Commissario) Center for Biologics Evaluation and Research (centro per la valutazione e la ricerca sui biofarmaci) Center for Devices and Radiological Health -CDRH (centro per le apparecchiature mediche e i prodotti che emettono radiazioni) Center for Drug Evaluation and Research - CDER (centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci) Center for Food Safety and Applied Nutrition (centro per la sicurezza alimentare e la nutrizione applicata) Center for Tobacco Products (centro per i tabacchi) Center for Veterinary Medicine (centro per la medicina veterinaria) National Center for Toxicological Research (centro nazionale per la ricerca tossicologica) Office of Regulatory Affairs (ufficio per le questioni regolamentari).
Il valore dei beni di consumo regolamentati dalla FDA ammonta a oltre 1 trilione di dollari, circa il 25% della spesa in consumi degli Stati Uniti. Di questi, 466 miliardi riguardano i prodotti alimentari, 275 miliardi i farmaci, 60 miliardi i cosmetici e 18 miliardi gli integratori vitaminici. Gran parte della spesa riguarda i prodotti importati negli Stati Uniti; la FDA è responsabile del controllo di un terzo di tutte le importazioni. La maggior parte delle leggi riguardanti la FDA fanno parte del Food, Drug and Cosmetic Act (una legge approvata nel 1938 che da allora è stata oggetto di molti emendamenti) e sono codificati nel Titolo 21, Capitolo 9 del Codice degli Stati Uniti. Altre importanti leggi applicate dalla FDA sono il Public Health Service Act, parti del Controlled Substances Act, il Federal Anti-Tampering Act, e molte altre. In diversi casi questa responsabilità è condivisa con altre agenzie federali. Programmi di regolamentazione. I programmi per la regolamentazione della sicurezza variano notevolmente a seconda del tipo di prodotto, dei potenziali rischi e dei poteri di regolamentazione dell'agenzia. Ad esempio la FDA regola praticamente tutti gli aspetti dei farmaci soggetti a prescrizione medica, comprese la sperimentazione, la produzione, l'etichettatura, la pubblicità, la commercializzazione, l'efficacia e la sicurezza, mentre il suo controllo sui cosmetici si limita all'etichettatura e alla sicurezza. La regolamentazione della maggior parte dei prodotti avviene tramite una serie di standard pubblicati che vengono fatti rispettare effettuando un ridotto numero di ispezioni negli stabilimenti. Farmaci. Il Center for Drug Evaluation and Research applica disposizioni diverse in base ai tre principali tipi di prodotti farmaceutici: nuovi farmaci, farmaci generici e farmaci da banco. Un farmaco viene considerato "nuovo" se viene creato da un differente produttore, utilizza eccipienti o ingredienti inattivi diversi, viene usato per un altro scopo o è soggetto a modifiche sostanziali. Le
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disposizioni più severe riguardano le "nuove entità molecolari", ovvero farmaci che non sono basati su medicinali esistenti. Nuovi farmaci. Prima di ricevere l'approvazione della FDA, i nuovi farmaci sono sottoposti a un esame approfondito attraverso la procedura di New Drug Application (domanda di nuovo farmaco). I nuovi farmaci sono tutti soggetti a prescrizione medica. Per diventare un farmaco da banco il medicinale deve seguire una procedura diversa ed essere innanzitutto approvato attraverso una New Drug Application. Farmaci generici. I farmaci generici sono composti chimicamente equivalenti a farmaci di marca il cui brevetto è scaduto. In genere sono più economici del loro corrispettivo di marca e vengono prodotti e commercializzati da altre aziende; negli anni '90 le prescrizioni di farmaci generici sono state un terzo delle prescrizioni totali degli Stati Uniti. Perché la Food and Drug Administration approvi un farmaco generico è necessario dimostrare che esso è intercambiabile o terapeuticamente equivalente al farmaco originariamente approvato. Questa procedura è chiamata "Abbreviated New Drug Application" (domanda di nuovo farmaco abbreviata).79 Nel 2009 la FDA ha approvato grossomodo lo stesso numero di farmaci (25) del 2008. L'agenzia continua a non riuscire a rispettare i termini stabiliti dal Prescription Drug User Fee Act a causa dell'insufficienza di personale, della necessità di condurre ispezioni nei siti all'estero e dell'aumento delle procedure di analisi relative alla Risk Evaluation and Mitigation Strategy (strategia di valutazione e riduzione del rischio).80 La riforma del sistema sanitario ha introdotto importanti cambiamenti per l'industria. I biofarmaci saranno coperti dal diritto di esclusività per 12 anni, in modo da proteggere le aziende biofarmaceutiche dalla minaccia dei farmaci generici. Tale esclusività è del tutto indipendente dalla durata del brevetto. Al termine di questo periodo potranno essere approvati farmaci biosimilari equivalenti in base ai requisiti stabiliti dalla FDA.
d. Finanziamenti Nell'industria biotecnologica esistono diverse possibilità per avviare e sostenere una società, di cui si riporta un elenco non esaustivo nella Tabella 13. In quest'elenco non sono riportati come strumenti di finanziamento le offerte iniziali al pubblico, le fusioni inverse e l'arbitraggio globale, ovvero il finanziamento di imprese in mercati non locali. TIPO
DESCRIZIONE
OBIETTIVO
VALUE PROPOSITION
TRADE-OFF
SPECIFICHE INVESTIMENTO
79 80
http://en.wikipedia.org/wiki/Fda Deutsche Bank: Getting ready for 2010; 8 gennaio 2010, videoconferenza.
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TIPO
DESCRIZIONE
OBIETTIVO
VALUE PROPOSITION
TRADE-OFF
SPECIFICHE INVESTIMENTO
Angels Investors
Individui con alto patrimonio netto, spesso con esperienza rilevante; investono spesso in gruppi; locale.
Venture Capitalists (capitali di rischio)
Raccolgono fondi da individui e istituzioni (soci raccomandanti); investimenti in sindacato; possono essere specifici del settore o della fase. Usano i finanziamenti dell'azienda; spesso investimenti in sindacato con capitali di rischio privati; talvolta co-investimenti con fondazioni. Raccolgono da società e mercati pubblici; fusioni e acquisizioni; focalizzazione del mercato.
Corporate investors
Investment banks
Royalty funds
Comprano futuri flussi di royalties e pietre miliari per i prodotti e le tecnologie in cambio di finanziamenti a breve termine.
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Progetti a breve termine; dispositivi medici, diagnostica, IT, piuttosto che terapeutica; investono come individui. Progetti a basso rischio con un buon ritorno; concentrazione sulla migliore squadra possibile.
Opportunità in fase iniziale; possibile interesse per acquisizioni di licenza e acquisizione in un secondo momento. Massimo ritorno; squadra di gestione.
Progetti ad alto potenziale con vasta opportunità di mercato.
$e competenza; buoni termini di valutazione; paziente; basso coinvolgimento.
Utile solo come capitale d'avvio e per aree specifiche. Solo locale.
<$ 1 M; investimento singolo.
Talvolta con grande esperienza tecnica e di marketing; reinvestmento possibile. Presentazione ai partner commerciali. Competenza; sinergie; spesso non troppo coinvolti.
Partecipazione in capitale netto; diluizione; membro del consiglio d'amministrazione; fortemente coinvolto sui temi commerciali; “denaro impaziente”.
Diversi turni di reinvestimento (ogni 2-3 anni) del 25-40% in ciascun turno; spesso in diverse fasi.
Possono escludere relazioni con altre società.
Investimenti d'avvio.
Azioni e liquidità; termini più favorevoli dei capitali di rischio; presentazioni. Ottimo per fusioni e acquisizioni. Liquidità; eliminazione del rischio a breve termine.
Probabilmente membro del consiglio d'amministrazione; meno investimenti in sindacato.
Minimo da $12 M a miliardi.
Diminuisce il valore, visto che le entrate a lungo termine vanno perdute. “Finale” salvo opzione di riacquisto.
Dipendente da progetto. Fino a decine di milioni di dollari.
TIPO
DESCRIZIONE
OBIETTIVO
VALUE PROPOSITION
TRADE-OFF
SPECIFICHE INVESTIMENTO
Non profit
I finanziamenti Competenza; Solitamente non nascono da accesso a vi è capitale donazioni pazienti e netto, talvolta provenienti da opinion leader. pietre miliari; produttori di Finanziamenti reputazione; medicinali e dipendenti da aumenta il dispositivi; pietre miliari. valore di una distribuiti per società. programmi specifici all'interno delle società; Specialistico (area). Tabella 13: Possibilità di finanziamento per una società biotech.81
Finanziamenti limitati; processo di borse di studio; royalties; solo alcune aree specialistiche.
Finanziamenti d'avvio di es. $50.000 dipendenti da pietre miliari.
Nel 2009 i finanziamenti sono aumentati rispetto al 2008. I fondi raccolti tramite le partnership hanno superato i risultati di tutti gli anni precedenti e le altre forme di finanziamento sono ritornate ai livelli precedenti al 2008 (tabella 14 e figura 13).82
Totale capitale raccolto Totale capitale partnership Totale raccolto da IPO Totale raccolto da follow-on Totale raccolto da PIPE Totale raccolto da debito Totale raccolto da capitale di rischio
2008 $10,1 miliardi $20,0 miliardi $6 milioni $1,7 miliardi $1,1 miliardi $2,8 miliardi
2009 $18,9 miliardi $36,9 miliardi $1,1 miliardi $5,7 miliardi $1,6 miliardi $6,3 miliardi
$4,5 miliardi
$4,2 miliardi
Tabella 14: Capitale raccolto dalle società biotech, 2008-2009.83
81
Potential US funding for international companies, Nancy Levy. “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 83 “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 82
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Figura 13: Capitale raccolto dalle società biotech statunitensi, 1980-2009.84
I fondi di corporate venture capital (i finanziamenti in capitale di rischio delle grandi aziende farmaceutiche) sono stati fondamentali per fornire capitale alle nuove imprese più promettenti. L'anno scorso gli stanziamenti di importanti società del settore come GlaxoSmithKline, Novartis e Novo Nordisk sono ammontanti a 3,6 miliardi di dollari in 410 accordi, secondo gli ultimi dati di PricewaterhouseCoopers e della National Venture Capital Association. Gli investimenti del settore biotecnologico, compreso quello farmaceutico, rappresentano circa un terzo di tutti gli investimenti in capitale di rischio tra società del 2009, e di conseguenza fanno sì che il biotech si configuri come il settore più attivo dell'anno per ammontare degli investimenti e numero di accordi, superando perfino il settore del software, che era in testa appena cinque anni prima.85
84 85
“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC.
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Tabella 15: Investimenti in capitale di rischio tra aziende nel 2009.86
3) Ricerca e Sviluppo a. Infrastrutture per la ricerca e l’innovazione tecnologica: Incubatori. Un incubatore biomedico è un'azienda che fornisce spazi, incentivi e servizi accessibili a società di nuova o recente fondazione. Essi riconoscono che le aziende del settore delle scienze della vita e delle relative tecnologie necessitano di laboratori poco costosi per la commercializzazione delle innovazioni. Gli incubatori sostengono aziende biomediche innovative di nuova o recente fondazione fornendo loro diversi servizi, come consulenza nei settori della pianificazione aziendale, delle risorse umane, delle questioni normative, nonché servizi contabili, fiscali e legali. Mettono a disposizione laboratori, uffici e strutture comuni come cucine e aree di accettazione. Gli incubatori sono importanti risorse per gli imprenditori, in quanto permettono loro di accedere ad altre piccole organizzazioni biomediche nell'edificio, a venditori, fornitori e fonti di finanziamento esterne. Spesso sono associati a università e centri medici che aprono una nuova azienda in un edificio e contribuiscono al finanziamento iniziale. Quindi forniscono alle aziende accesso a risorse universitarie quali scienziati, biblioteche scientifiche, laboratori di ricerca e per la sperimentazione animale. Gli incubatori possono essere privati o semipubblici, finanziati dall'amministrazione cittadina o regionale. Molti incubatori sono orientati a un'industria specifica (biofarmaceutica, high-tech, tecnologie pulite, ecc.), e dispongono non solo delle strutture necessarie, ma anche di una rete di finanziamento nello stesso settore. La missione degli incubatori è sostenere la crescita e lo sviluppo delle piccole imprese della regione, e per questo cercano imprenditori creativi con solidi business plan. Si spera che la 86
“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC.
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tecnologia diventi una vera e propria azienda che porti posti di lavoro e crescita economica nella regione. Nella valutazione delle società da accettare nell'incubatore vengono utilizzati molti dei criteri applicati dagli investitori, in quanto l'incubatore investe effettivamente tempo e denaro nella nuova impresa. Come gli investitori, anche gli incubatori valutano il business plan e il piano finanziario della società, incontrano gli investitori, analizzano il modello di business e considerano il modo in cui la società si inserirà nell'incubatore. Gli incubatori delle università offrono spazi e servizi anche a società esterne. Gli incubatori biomedici contribuiscono al successo delle società emergenti fornendo laboratori e servizi di supporto economici e di alta qualità. Le nuove imprese in genere restano nell'incubatore per circa 3 anni, anche se quando lo lasciano non producono ancora ricavi. Vengono messi a loro disposizione un laboratorio per 1-5 persone e un piccolo ufficio. La maggior parte degli incubatori offre alle nuove imprese un finanziamento che può variare tra i 100 e i 250.000 dollari sotto forma di prestito o di sovvenzione. In cambio alcuni incubatori acquisiscono una partecipazione nella società.87 Nel 2006 sono stati individuati più di 100 incubatori nel settore delle scienze della vita.88 Incubatori forniti da grandi società. Un nuovo modello è costituito dalla fornitura da parte di grandi società di spazi, attrezzature, competenze e capitale per le aziende emergenti, in cambio di diritti di acquisizione o di licenza. Sia Biogen che Pfizer hanno creato centri capaci di ospitare rispettivamente da tre a sei società. Biogen si concentra sulla terapeutica, mentre Pfizer preferisce società di recente fondazione con ampie piattaforme. In questo modo gli imprenditori possono concentrarsi sulla ricerca invece che sul reperimento di capitale di rischio. Le nuove imprese ricevono fino a 4 milioni di dollari da Pfizer e tra i 3 e i 10 milioni da Biogen. Lo scambio di informazioni può tuttavia essere un problema, per cui le società hanno stabilito misure di salvaguardia per evitare il trasferimento di informazioni accidentale o involontario. Inoltre se la nuova impresa non è acquisita "dall'ospite", potrebbe avere maggiori difficoltà a trovare finanziamenti esterni dato che "non ha superato il test". Il prezzo di acquisizione potrebbe inoltre essere bloccato, impedendo alla nuova impresa di essere acquistata al più alto prezzo possibile. Infine, dopo l'acquisizione, non ci sono ulteriori ricavi, dato che le royalties possono non essere parte dell'accordo.89 Reti per il trasferimento tecnologico. Si registra un aumento del numero di uffici per il trasferimento di tecnologia che mettono in collegamento le proprie risorse e aggregano e distribuiscono proprietà intellettuale tra diversi istituti. Il Cancer Research Technology ne è l'esempio più rappresentativo. Questa organizzazione, che inizialmente si occupava del trasferimento di tecnologia per i ricercatori finanziati dal Cancer Research UK, oggi opera come 87
Potential US funding for international companies, Nancy Levy. Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 89 Emily Waltz, “Startups weigh the benefits of corporate incubators”; Nat. Biotechnol. 26 (3): 254 (2008). 88
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intermediario per le risorse oncologiche in Europa, negli Stati Uniti e in Australia, oltre che nel Regno Unito.90 Centri di ricerca. Stati, università e società hanno istituito i propri centri di ricerca. GSK ha creato sei centri di eccellenza per la scoperta dei farmaci (Centres of Excellence for Drug Discovery, CEDD) con un approccio basato sull'area terapeutica piuttosto che sulle tecnologie di scoperta dei farmaci. Questi centri partono dai candidati di farmaci sviluppati dalla divisione aziendale per la scoperta dei farmaci e li portano alla fase di sperimentazione nel più breve tempo possibile, in modo da incentivare i ricercatori. Pur essendo indipendenti, i CEDD utilizzano le infrastrutture di GSK. Uno di questi centri è interamente virtuale in modo da potersi avvalere di collaborazioni esterne nella scoperta dei farmaci.91
b. Principali aree di ricerca Terapia genica. Nel 2009 la terapia genica ha riacquistato importanza grazie ai progressi ottenuti per malattie quali l'AIDS, la malattia di Leber, l'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X e la sindrome da immunodeficienza grave combinata.92 Ricerca sulle cellule staminali. La ricerca sulle cellule staminali prometteva di essere la protagonista del 2009 in seguito all'autorizzazione, concessa per la prima volta a Geron Corporation, di avviare la sperimentazione sulle cellule staminali embrionali umane. Nove stati (California, Connecticut, Illinois, Maryland, Massachusetts, New Jersey, New York, Ohio e Wisconsin) hanno stanziato quasi 300 milioni di dollari per la ricerca sulle cellule staminali e 555 milioni per strutture che ospitassero i ricercatori sulle staminali già nel 2007 e 2008. La California ha stanziato fondi per quasi 500 milioni di dollari del totale e il New Jersey per 250 milioni. Complessivamente questi stati si sono impegnati a investire più di 4 miliardi di dollari nella ricerca sulle staminali nei prossimi 10 anni. Molte norme introdotte dall'amministrazione Bush sono state attenuate nel 2009. 93,94 RNAi. Il 2008 è stato caratterizzato da importanti scoperte relative all'RNAi (RNA interference), anche se non tutte favorevoli per le società interessate a commercializzare il metodo. Pur essendo stati contestati dalle società che la sviluppano, i ricercatori sostengono che il successo dell'applicazione dell'RNAi nella degenerazione maculare essudativa legata all'età sia dovuto all'attivazione generica del sistema immunitario innato. Inoltre gli scienziati hanno riscontrato effetti tossici dovuti a RNA a forcina (shRNA) causati da 90
“Joining forces”; Nat. Biotechnol. 27 (11): 959 (2008). “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. BioWorld: Biotechnology State of the Industry Report 2009. 93 BioWorld: Biotechnology State of the Industry Report 2009. 94 “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 91 92
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effetti off-target. Per quanto riguarda i siRNA (small inhibitory RNA), i ricercatori hanno constatato che le sequenze siRNA di controllo possono confondere effetti specifici e non specifici. Infine da uno studio in cui venivano comparati antisenso e siRNA è emerso che, contrariamente a quanto generalmente si creda, il DNA antisenso potrebbe avere dei vantaggi rispetto ai siRNA a livello biologico di base, vantaggi che potrebbero comportare un maggiore potenziale clinico. Nonostante queste scoperte c'è stato un aumento significativo delle nuove applicazioni dell'RNAi, sia cliniche che precliniche, in ambiti che vanno dall'HIV, al cancro, al colesterolo alto.95 Medicina personalizzata. Le terapie mirate a curare popolazioni di pazienti specifiche hanno ricoperto un ruolo di primaria importanza nello sviluppo dei farmaci. Invece di cercare di sviluppare prodotti diretti al mercato di massa, le società farmaceutiche e biotecnologiche hanno iniziato a concentrarsi su terapie per curare popolazioni di pazienti affetti da un particolare sottotipo di una patologia. Diversi fattori hanno portato le società farmaceutiche ad affidarsi sempre di più alla diagnostica in vitro, in particolare a quella personalizzata. La diagnostica personalizzata può aiutare a capire se un singolo paziente potrà trarre beneficio da una determinata terapia utilizzando test diversi, che vanno dall'individuazione dei biomarcatori al riconoscimento di una specifica variante genetica. L'identificazione del giusto gruppo di pazienti permette di ridurre i costi di sviluppo dei farmaci, diminuendo le dimensioni della sperimentazione clinica e aumentandone il successo. Inoltre dati di questo tipo avranno maggiori possibilità di convincere l'FDA, che si fa sempre più prudente e scrupolosa.
Figura 14: Il forte incremento della diagnostica personalizzata.96
95 96
BioWorld: Biotechnology State of the Industry Report 2009. “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC.
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La diagnostica personalizzata è un elemento fondamentale della strategia commerciale di Genentech. Questa e altre aziende affermano di volere che il concetto di diagnostica entri a far parte delle collaborazioni (vedere l'accordo Genentech-Dako). Il rapporto PriceWaterhouseCoopers97 ha evidenziato che su 18 accordi di acquisizione di licenze annunciati da grandi società farmaceutiche nel 2008, otto riguardavano tecnologie per la diagnosi precoce del cancro. Il numero di accordi è aumentato nel secondo e terzo trimestre del 2009, con nove accordi di licenza e due importanti transazioni di fusioni e acquisizioni annunciati fino a quel momento. L'importanza sempre maggiore della diagnostica per l'applicazione delle terapie comporterà a sua volta un aumento del numero di fusioni, acquisizioni e partnership incentrate sulla diagnostica personalizzata.98 Secondo la società di ricerca e consulenza MarketsandMarkets, il mercato globale dei biomarcatori farà registrare un tasso di crescita anno medio del 19,7% nei prossimi cinque anni, raggiungendo i 20,5 miliardi di dollari nel 2014.99,100 Convergenza. La convergenza dello sviluppo di farmaci e della tecnologia informatica ha conosciuto un aumento negli investimenti aziendali e di capitale di rischio (vedere l'investimento di Novartis in Proteus). Vengono sviluppate nuove generazioni di dispositivi per il monitoraggio, la raccolta dei dati e il miglioramento della conformità. Questi dispositivi promettono di rendere possibile la medicina personalizzata e di cambiare le modalità di accesso e di fornitura dei servizi sanitari.101,102
c. Sistema di coordinamento fra imprese e ricerca scientifica, dai finanziamenti al mercato Le spese di Ricerca e Sviluppo nel campo delle scienze della vita sono costantemente aumentate dal 2002 al 2006 e sono ammontate a più di 29 miliardi di dollari (o più del 60% delle spese di Ricerca e Sviluppo nel campo accademico negli Stati Uniti) nell'esercizio finanziario 2006, con il superamento significativo di tale somma da parte di diversi stati singoli. A livello nazionale, si è raggiunto un totale di 98,10 dollari spesi per cittadino statunitense da parte degli istituti accademiche nazionali per la ricerca in materia di scienze della vita. Gli stati più grandi e gli stati con le infrastrutture accademiche più sviluppate sono nel complesso i leader nel campo di Ricerca e Sviluppo delle scienze della vita a livello accademico. Tuttavia, da un punto di vista pro capite, gli stati più piccoli, soprattutto quelli con grandi capacità di Ricerca e Sviluppo nel campo dell'agricoltura stanno recuperando terreno (tabella 16).103
97
Diagnostics 2009. Moving towards personalised medicine. PriceWaterhouseCoopers. Diagnostics 2009. Moving towards personalised medicine. PriceWaterhouseCoopers. 99 BioWorld: Biotechnology State of the Industry Report 2009. 100 , “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 101 “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 102 BioWorld: Biotechnology State of the Industry Report 2009. 103 Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. 98
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Tabella 16: Stati leader: spese di Ricerca e Sviluppo a livello accademico
Le università svolgono un ruolo fondamentale nella creazione di tecnologie innovative e nella gestione della loro commercializzazione. Riconoscendo il proprio ruolo, gli stati hanno finanziato la creazione di centri di commercializzazione e trasferimento di tecnologia, così come delle attività annesse. Diverse università hanno annunciato delle nuove iniziative per accelerare la commercializzazione delle proprie tecnologie. L'Università delle Stato del Colorado (Colorado State University) ha creato dei "Supergruppi", ovvero dei gruppi di collaborazione formati da esperti provenienti da diverse aree di ricerca accademica che si dedicano a sfide globali di gran importanza. Ad oggi, i "Supergruppi" svolgono delle ricerche in tre aree: il cancro, le malattie infettive ed l'energia pulita. L'Università del Colorado finanzia il proprio programma indipendente di sperimentazione per le tecnologie interne e le società derivate di recente fondazione. Le università stanno facendo affidamento sulle società e sugli imprenditori perché forniscano i mezzi per convertire le loro scoperte in applicazioni e in prodotti. Allo stesso modo, le società stanno facendo affidamento sulle università e sulle piccole società innovatrici nel campo delle nuove tecnologie, invece di investire la stessa quantità di risorse in lavori di Ricerca e Sviluppo interni e ad alto rischio che investivano in passato. Pertanto, sempre più società stanno cercando delle opportunità di associarsi a università implicate con la ricerca. Tuttavia, il mondo accademico e quello aziendale differiscono sotto molti aspetti. La tutela della proprietà intellettuale, la pressione per la pubblicazione da parte dell'università e per la commercializzazione da parte della società, le differenze di fuso orario e di mentalità spesso presentano delle sfide per le partnership tra università e società. Gli stati hanno sviluppato diversi meccanismi, quali lo stanziamento di borse di studio paritarie per le partnership di ricerca e la creazione di centri in cui i ricercatori accademici e quelli del settore possano lavorare assieme su progetti di collaborazione, al fine di incoraggiare e agevolare tali partnership.104 104
Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO.
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Dato il panorama di continuo cambio verso l'innovazione, gli stati si concentrano sempre più sull'interfaccia tra università e industria. Nel 2008 Porto Rico e altri 28 stati hanno annunciato delle iniziative specifiche per incoraggiare le partnership tra università e industria, un incremento notevole rispetto ai 19 stati del 2006. L'Arizona, il Massachusetts e la Pennsylvania hanno lanciato delle iniziative per agevolare le collaborazioni di ricerca tra il mondo accademico e l'industria, spesso stanziando dei finanziamenti che pareggiano quanto fornito ai progetti di collaborazione da parte dell'università o della società. È anche importante creare un ambiente stimolante e solidale per le società emergenti, fornendo accesso al capitale azionario e stabilendo delle politiche fiscali e normative favorevoli (ad esempio detrazioni per Ricerca e Sviluppo). Molti stati, ad esempio l'Illinois e il Colorado, hanno lanciato di recente dei programmi di finanziamento per imprenditori. Il Colorado, il Connecticut, il North Carolina e la Pennsylvania hanno creato dei fondi di finanziamento d'avvio per la precommercializzazione (come il Life Sciences Greenhouses della Pennsylvania).105 L'industria farmaceutica e il mondo accademico. Di recente, anche l'industria farmaceutica ha cominciato a lavorare direttamente con le università. GSK ha collaborato con l'Immune Disease Institute di Boston, per la ricerca su farmaci anti-infiammatori; AstraZeneca lavorerà con il Columbia University MedicalCenter su ricerche relative a diabete e obesità e Pfizer ha dato inizio a un'importante collaborazione di ricerca con la University of California a San Francisco. A differenza degli approcci precedenti, queste interazioni sono orientate verso l'interesse comune e i reciproci benefici; di conseguenza, le decisioni vengono prese congiuntamente. Grazie a queste partnership, il gap di traslazione tra il mondo accademico e l'industria svanisce, e i ricercatori universitari hanno l'opportunità di imparare come progettare i farmaci dal punto di vista della tossicologia, della sicurezza e dell'analisi delle proprietà chimiche farmaceutiche. La società avrà la possibilità di prendere delle decisioni e di incidere sull'intero processo prima ancora del momento in cui normalmente acquisterebbe la licenza di un farmaco.106
4) Tendenze future dello sviluppo negli USA Poste di fronte a un ambiente in continuo cambiamento e a nuove sfide, le società farmaceutiche e quelle biotecnologiche devono adattarvisi e cercare dei modi per valorizzarsi. La lista indicata di seguito fornisce un assaggio di quanto le spetta in futuro.
105
Technology, talent and capital: State Bioscience Initiatives 2008; Battelle, SSTI and BIO. Bethan Hughes, “Pharma pursues novel models for academic collaboration”; Nature Reviews Drug Discovery 7: 631 (2008). 106
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Dall'integrazione verticale a quella virtuale. Si stima che per il 2016 le principali società farmaceutiche perderanno più di 140 miliardi di dollari in ricavi annuali. La necessità dell'industria farmaceutica di sostituire i ricavi provenienti dai farmaci i cui brevetti stanno per scadere, continuerà a fomentare la domanda di prodotti e piattaforme innovatori.107 Grazie al riconoscimento della produttività in calo e delle imminenti scadenze dei brevetti, l'industria farmaceutica ridistribuirà le risorse verso delle attività più a valle, allontanandosi dal modello FIPCO (Fully Integrated Pharmaceutical Company) e operando maggiormente come società biotech. Le attività di ricerca possono essere finanziate con capitale di prestito sempre di più attraverso le interazioni con l'industria biotech o società che svolgono attività di ricerca e sviluppo per conto dell'industria farmaceutica (vedere modello FIPNet di Eli Lilly108). “La ricerca di domani verrà svolta attraverso una fitta trama di reti”.109 La promessa di una medicina personalizzata. La necessità incalzante di nuove tecnologie di ricerca sarà associata alla promessa della nuova frontiera genomica. Le nuove tecnologie di sequenziamento presto consentiranno di ottenere un genoma a un costo di 1000 dollari, pertanto sarà possibile studiare vaste popolazioni di pazienti per identificare i geni che entrano in gioco nelle malattie.110 Dal trattamento alla prevenzione. La convergenza della Tecnologia d'Informazione e della tecnologia wireless, nonché la diffusione dei dispositivi mobili e altri fenomeni comporteranno un cambio radicale alla medicina durante la prossima decada e sposteranno il raggio d'azione dei servizi sanitari dal trattamento alla prevenzione.111 Il nuovo orientamento dell'industria biotech. Le società di piccole dimensioni senza esperienza in materia di liquidità, marketing o questioni normative accantoneranno le risorse meno preziose e cercheranno di collaborare con quelle migliori. L'industria biotech modificherà i modelli di business e si concentrerà sulle loro scarse risorse. Le società che sopravviveranno si adatteranno a tale ambiente impegnativo espandendo le proprie piattaforme per includervi i biopolimeri e i prodotti chimici rinnovabili, così come le opportunità negli altri mercati. Nel 2010, assisteremo al boom delle tecnologie pulite.112 Finanziamenti considerevoli ma selettivi. Nel 2010 l'ambito dei finanziamenti si rafforzerà, ma continuerà a favorire le società a basso rischio rispetto alle società di recente fondazione. Dato che gran parte della ripresa dell'economia mondiale finora è stata il risultato di finanziamenti di incentivi, la 107
“Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. www.lilly.com 109 Biotechnology 2009- The Current State of the Industry and its Implications. Johnston Blakely, 2009. 110 Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 111 “Biotech 2010 Life Sciences: Adapting for Success”; 24th Annual Report on the Industry; Burrill & Company LLC. 112 Biotechnology 2009- The Current State of the Industry and its Implications. Johnston Blakely, 2009. 108
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crescita economica reale rimarrà incerta. Nell'ambito dei finanziamenti la creatività sarà necessaria, dato che i capitali diventano più difficili da trovare e più cari. Ciononostante, dall'industria biotech statunitense verranno raccolti più di 15 miliardi di dollari. Le tecnologie pulite rappresentano l'industria dove la maggior parte degli investitori di capitali di rischio stimano una crescita del 54%, prevedendo dei livelli di investimento superiori nel 2010. Saranno disponibili delle sovvenzioni significative per le società pubbliche attraverso dei finanziamenti secondari, offerte dirette registrate e investimenti privati di public equity. Burrill stima che 15 società verranno quotate in borsa negli USA nel 2010 e che le Offerte Pubbliche Iniziali effettuate al di fuori degli USA avranno la meglio sulle Offerte Pubbliche Iniziali statunitensi.113 Ulteriore consolidamento e convergenza. La concorrenza tra il settore farmaceutico e quello biotech per l'acquisizione di società porterà gli accordi di partnership e le fusioni e acquisizioni a dominare nuovamente i finanziamenti, e verranno raccolti fondi per un totale di 40 miliardi di dollari. Nel 2010 gli accordi di licenza aumenteranno in modo più significativo sia per numero che per valore. Ci sarà un ulteriore adattamento dei requisiti, dei tipi e delle strutture degli accordi. Continua a registrarsi un aumento dei requisiti minimi applicati dalle grandi società farmacologiche, biotecnologiche e specializzate per importanti accordi di licenza o di acquisizione: gli obiettivi identificati e i dati di sperimentazione negli studi clinici controllati randomizzati saranno spesso il minimo. I partner più piccoli possono mantenere il controllo strategico durante la Fase 2b dopo l'acquisizione di licenza e perfino dopo le fusioni e acquisizioni, lasciando i decisionisti e i talenti imprenditoriali al loro posto per accelerare l'uscita sul mercato. In compenso sempre più spesso i termini degli accordi comporteranno commissioni di riscatto, o tramite licenze basate su opzioni, o attraverso earn-out pagabili dopo la conclusione dell'accordo. Nuovi attori (società di dispositivi medicali e di apparecchiature, società informatiche e perfino società di farmaci generici) si metteranno in concorrenza. Di conseguenza il settore sarà caratterizzato da una convergenza sempre maggiore, passando da un sistema orientato alla cura a uno orientato alla previsione e alla prevenzione. La capitalizzazione di mercato del settore riprenderà a crescere, superando i 400 miliardi di dollari nonostante il consolidamento, l'attrito e la perdita di valore causata dalle fusioni e acquisizioni. Biofarmaci e complessità dei processi di approvazione. Per il 2014 i sei farmaci campioni di incassi e sette dei migliori dieci saranno prodotti biologici, rispetto a un solo biofarmaco nel 2000 (tabella 17).
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Tabella 17: Analisi delle vendite di farmaci per tecnologia, 2000-2014114
L'utilizzo sempre maggiore di biofarmaci e il loro prezzo elevato spingerà i legislatori a fare in modo che la Food and Drug Administration e altre agenzie di regolamentazione in tutto il mondo approvino i farmaci biosimilari. Il mondo della regolamentazione diventerà sempre più complesso con l'applicazione di studi di efficacia comparativa aventi l'obiettivo di stabilire non solo la sicurezza e l'efficacia delle nuove terapie, ma anche il valore da loro prodotto rispetto a quelle esistenti. Maggiore coinvolgimento del governo. Attraverso Medicare, Medicaid e altri programmi sanitari, il governo federale svolgerà un ruolo più importante nella fornitura e nel finanziamento dei servizi sanitari. Questa tendenza metterà i fornitori di servizi sanitari di fronte a una serie di nuove regole, questioni e sfide normative e compensative. Cresce la globalizzazione. Le vendite interesseranno sempre di più i mercati emergenti (figura x). Secondo il Tufts Center for the Study of Drug Development, le maggiori società farmaceutiche condurranno il 65% degli studi clinici in paesi stranieri, tra cui paesi in via di sviluppo in Europa dell'Est, America latina e Asia. Il settore delle organizzazioni di ricerca clinica (CRO) aveva un valore di 18 miliardi di dollari nel 2008, in aumento del 14% rispetto al 2007. Questa tendenza verrà confermata, e si prevede che il settore cresca a un tasso annuo del 14% per il periodo 2009-2013, con le 10 società più importanti a rappresentare il 56,1% del mercato globale del 2007.
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Figura 15: Vendite globali nei mercati emergenti, 2001-2020115
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5) Link utili NATIONAL INSTITUTES OF HEALTH National Cancer Institute (NCI) L'Istituto nazionale tumori coordina l'impegno nazionale per eliminare le sofferenze e i decessi dovuti al cancro. Attraverso la ricerca e la formazione biomedica clinica e di base, l'NCI effettua e sostiene ricerche che porteranno a un futuro in cui sarà possibile prevenire il cancro prima della sua insorgenza, individuare i tumori in fase precoce, eliminarli grazie a cure innovative e controllare biologicamente quelli che non possono essere eliminati in modo che diventino malattie croniche controllabili. National Eye Institute (NEI) L'Istituto nazionale di oculistica effettua e sostiene ricerche per la prevenzione e la cura delle malattie oculistiche e di altri disturbi della vista. Tali ricerche permettono di sviluppare cure per preservare la vista, di ridurre i danni alla vista e la cecità e di migliorare la qualità della vita delle persone a tutte le età. Le ricerche finanziate dal NEI hanno migliorato la nostra conoscenza sul funzionamento dell'occhio sano e affetto da patologie. National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) L'Istituto nazionale cuore, polmoni e sangue è responsabile del programma nazionale per le malattie del cuore, dei vasi sanguigni, dei polmoni e del sangue, per le risorse ematiche e per i disordini del sonno. Dall'ottobre 1997, l'NHLBI svolge anche un ruolo amministrativo nell'Iniziativa per la salute delle donne dei NIH. L'istituto organizza, conduce, promuove e sostiene un programma integrato e coordinato di ricerca di base, indagini e prove cliniche, studi osservazionali e progetti dimostrativi ed educativi. National Human Genome Research Institute (NHGRI) L'Istituto nazionale di ricerca sul genoma umano si occupa del contributo dei NIH al Progetto genoma umano, una ricerca internazionale avente l'obiettivo di analizzare la struttura del DNA umano per determinare la localizzazione dei circa 30.000 - 40.000 geni. Il programma di ricerca interno dell'NHGRI è mirato a sviluppare e applicare tecnologie per la comprensione, la diagnosi e la cura delle malattie genetiche. National Institute on Aging (NIA) L'Istituto nazionale invecchiamento è responsabile del programma di ricerca nazionale sugli aspetti biomedici, sociali e comportamentali del processo di
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invecchiamento. Esso si occupa della prevenzione delle malattie e delle disabilità legate all'invecchiamento e della promozione di una qualità di vita migliore per tutti gli americani in età avanzata. National Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA) L'Istituto nazionale alcolismo e abuso di sostanze alcoliche effettua ricerche aventi l'obiettivo di migliorare le cure e la prevenzione dell'alcolismo e dei disturbi legati all'alcool, al fine di ridurre le pesanti conseguenze sanitarie, sociali ed economiche di questo problema. National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) Le ricerche dell'Istituto nazionale allergie e malattie infettive sono finalizzate a comprendere, curare e prevenire la miriade di malattie infettive, immunologiche e allergiche che minacciano milioni di vite umane. National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) L'Istituto nazionale per l'artrite e le malattie muscolo-scheletriche e dermatologiche sostiene la ricerca incentrata su cause, cure e prevenzione dell'artrite e delle malattie muscolo-scheletriche e dermatologiche, la formazione di scienziati che si occupino della ricerca clinica e di base in questo campo e la divulgazione delle informazioni sui progressi scientifici. National Institute of Biomedical Imaging and Bioengineering (NIBIB) L'Istituto nazionale di imaging biomedico e bioingegneria contribuisce al progresso sanitario promuovendo importanti scoperte, progettazione e sviluppo, trasferimento e valutazione delle capacità tecnologiche nell'ambito dell'imaging biomedico e della bioingegneria, grazie al contributo di discipline quali le scienze dell'informazione, la fisica, la chimica, la matematica, le scienze dei materiali e l'informatica. Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) L'Istituto nazionale Eunice Kennedy Shriver per la salute del bambino e lo sviluppo umano sostiene ricerche su fertilità, gravidanza, crescita, sviluppo e riabilitazione medica, con l'obiettivo di assicurare che ogni bambino nasca sano e voluto e cresca senza malattie o disabilità. National Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD) L'Istituto nazionale sordità e altri disturbi della comunicazione effettua e sostiene ricerche biomediche e attività di formazione sui normali meccanismi e
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sui disordini legati all'udito, all'equilibrio, all'olfatto, al gusto, alla voce e al linguaggio che colpiscono 46 milioni di americani. National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR) L'Istituto nazionale per la ricerca dentale e cranio-facciale è responsabile del programma di ricerca nazionale per la comprensione, la cura e la prevenzione delle malattie e dei disturbi cranio-facciali, orali e dentali infettivi o ereditari che compromettono milioni di vite umane. National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) L'Istituto nazionale per il diabete e le malattie digestive e renali effettua e sostiene ricerche di base e applicate ed è responsabile del programma nazionale per il diabete, l'endocrinologia e le malattie metaboliche, le malattie digestive e legate alla nutrizione, le malattie renali, urologiche ed ematologiche. Molte di queste patologie sono fra le principali cause di disabilità e di morte, e tutte compromettono gravemente la qualità della vita di chi ne è affetto. National Institute on Drug Abuse (NIDA) L'Istituto nazionale abuso di droghe si occupa di applicare i progressi della scienza alla lotta contro le dipendenze e l'abuso di droghe effettuando e sostenendo ricerche in svariate discipline e divulgando i risultati in modo rapido ed efficace per migliorare la prevenzione, le cure e le politiche in materia di dipendenze e abuso di droghe. Istituto Nazionale di Scienze Sanitarie Ambientali (National Institute of Environmental Health Sciences NIEHS) L'NIEHS riduce il disagio delle malattie e delle disfunzioni umane provocate da cause ambientali in quanto definisce come le esposizioni agli agenti ambientali, la predisposizione genetica e l'età interagiscono nocendo alla salute degli individui. Istituto Nazionale di Scienze Mediche Generali (National Institute of General Medical Sciences NIGMS) L'NIGMS sostiene la ricerca biomedica di base che non è circoscritta a malattie specifiche. L'NIGMS finanzia degli studi sui geni, sulle proteine e sulle cellule, così come su processi fondamentali come la comunicazione tra cellule e al loro interno, come il nostro corpo utilizza l'energia e come rispondiamo alle medicine. I risultati di questa ricerca aumentano la nostra comprensione della vita e gettano le fondamenta per i progressi nella diagnosi, nel trattamento e nella prevenzione di malattie. L'NIGMS sostiene anche i programmi di formazione per la ricerca da cui proverrà la futura generazione di scienziati
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biomedici, e dispone di programmi speciali per incitare i gruppi minoritari scarsamente rappresentati a lavorare nell'ambito della ricerca biomedica. Istituto Nazionale di Sanità Mentale (National Institute of Mental Health NIMH) L'NIMH si occupa della direzione a livello nazionale della comprensione, del trattamento e della prevenzione delle malattie mentali attraverso una ricerca di base sul cervello e sul comportamento, nonché tramite la ricerca clinica, epidemiologica e di servizi. Istituto Nazionale di Patologie Neurologiche e Ictus (National Institute of Neurological Disorders and Stroke NINDS) L'obiettivo dell'NINDS è di ridurre il disagio delle malattie neurologiche, un disagio che colpisce qualsiasi fascia d'età, ogni settore della società e le persone in tutto il mondo. Per perseguire quest'obiettivo l'NINDS sostiene e dirige delle ricerche, sia di base che cliniche, su sistema nervosi sani e che presentano patologie, promuove la formazione dei ricercatori di neuroscienze di base e cliniche, e punta sul miglioramento della comprensione, della diagnosi, del trattamento e della prevenzione di patologie neurologiche. Istituto Nazionale di Ricerca Infermieristica (National Institute of Nursing Research NINR) L'NINR sostiene la ricerca di base e clinica per fornire la base scientifica per la cura degli individui nel corso della loro vita, dalla gestione dei pazienti durante la malattia e la fase di guarigione, alla riduzione dei rischi di malattie e disabilità, la promozione di stili di vita salutari, il miglioramento della qualità della vita di coloro che soffrono malattie croniche, e l'assistenza per gli individui alla fine della loro vita. Questa ricerca comprende anche le famiglie all'interno di un contesto comunitario, e si concentra anche sulle necessità particolari delle popolazioni a rischio o con scarsi mezzi, facendo enfasi sulle disparità sanitarie. Biblioteca Nazionale di Medicina (National Library of Medicine NLM) L'NLM raccoglie, organizza e rende disponibili le informazioni scientifiche biomediche agli scienziati, ai professionisti dell'ambito sanitario e al pubblico. I database della biblioteca presenti sul web, che comprendono PubMed/Medline e MedlinePlus, vengono utilizzati notevolmente in tutto il mondo. L'NLM dirige e sostiene la ricerca nell'ambito delle comunicazioni biomediche, crea delle risorse informative per la biologia, la biotecnologia, la tossicologia e la salute ambientale molecolari, e fornisce sostegno con contratti e borse di studio per la formazione, risorse per la biblioteca di medicina e la ricerca delle comunicazioni e delle scienze dell'informazione biomediche.
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CENTRI NIH Centro per la Tecnologia d'Informazione (Center for Information Technology CIT, precedentemente DCRT, OIRM, TCB) Il CIT integra la potenza dei computer moderni nei programmi biomedici e nelle procedure amministrative di NIH concentrandosi su tre attività fondamentali: la direzione delle ricerche di bioscienze computazionali, lo sviluppo di sistemi informatici e il fornimento di materiali informatici. Centro di Revisione Scientifica (Center for Scientific Review CSR) Il CSR costituisce il punto focale presso NIH preposto alla direzione della revisione paritaria iniziale, il fondamento della procedura in materia di borse di studio e stanziamento di fondi dell'NIH. Il Centro effettua la revisione paritaria della maggior parte delle ricerche e delle richieste di formazione per la ricerca inoltrate all'NIH. Inoltre il Centro funge da fulcro di ricezione per tutte le richieste di questo tipo mosse al Sistema sanitario pubblico (Public Health Service - PHS) e le segnala a sua volta a gruppi di revisione scientifica per un'analisi tecnicoscientifica del valore delle richieste, nonché ai preposti al finanziamento per l'assegnazione di eventuali stanziamenti. A tal fine, il Centro sviluppa ed implementa dei sistemi flessibili ed innovativi per la conduzione delle segnalazioni e revisioni di qualsiasi aspetto scientifico. Centro Internazionale John E. Fogarty per Studi Avanzati di Scienze Sanitarie (John E. Fogarty International Center for Advanced Study in the Health Sciences FIC) L'FIC promuove e sostiene la formazione e la ricerca scientifica a livello internazionale per ridurre le disparità in materia di sanità globale. Centro Nazionale per la Medicina Alternativa e Complementare (National Center for Complementary and Alternative Medicine NCCAM) L'NCCAM si occupa di esplorare le pratiche delle medicine alternative e complementari (MAC) nell'ambito del metodo scientifico rigoroso, nonché della formazione dei propri ricercatori e della diffusione di informazioni autorevoli. Centro Nazionale sulla Salute delle Minoranze e le Disparità Sanitarie (National Center on Minority Health and Health Disparities NCMHD) L'obiettivo dell'NCMHD è di promuovere la salute delle minoranze etniche e di dirigere, coordinare, sostenere e valutare gli sforzi di ridurre, ed in fine eliminare, le disparità sanitarie. In virtù di questo sforzo, l'NCMHD dirige e sostiene la ricerca comportamentale, sociale, clinica e di base, promuove la formazione e le infrastrutture per la ricerca, fomenta i programmi emergenti, diffonde le
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informazioni e si rivolge a minoranze e ad altre comunità in condizioni di disparità sanitaria. Centro Nazionale delle Risorse per la Ricerca (National Center for Research Resources NCRR) L'NCRR fornisce ai ricercatori clinici e agli scienziati che lavorano in laboratorio le strutture e gli strumenti di cui hanno bisogno per comprendere, rilevare, trattare e prevenire una vasta gamma di malattie. Grazie a questo sostegno, gli scienziati fanno scoperte in ambito biomedico, le convertono in studi da testare su animali, per poi applicarle a ricerche dirette ai pazienti. Centro Clinico NIH (NIH Clinical Center CC) Il CC è il centro di ricerca clinica degli Istituti Nazionali di Sanità (National Institutes of Health). Questa risorsa nazionale, fornisce l'assistenza ai pazienti, le strutture e i servizi necessari per avviare e sostenere la gestione della più alta qualità di ricerche cliniche e della formazione per la ricerca clinica.
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